Che cosa sono le malattie Rare ?
Le malattie rare sono un gruppo di patologie distinte, ciascuna caratterizzata da una bassa prevalenza (meno di 5/10.000 persone in Europa).
Sono definite come potenzialmente letali o cronicamente debilitanti: nell’80% dei casi ritroviamo una malattia genetica mentre il restante 20% è costituito da tumori rari, malattie autoimmuni e infezioni.
E’ possibile riconoscere tra 6.000 e 8.000 differenti malattie rare, diverse tra loro ma accomunate dal ritardo nella diagnosi, dall’assenza di un trattamento specifico e da un elevato burden assistenziale.
2 Milioni
di persone affette da una malattia rara in Italia
350.000
censiti al 2018 dal Registro Nazionale malattie rare
EXPLORARE e il suo impegno per le
malattie rare
Il progetto EXPLORARE, Rare Disease Access Deepdive, nasce da una collaborazione tra Pharmalex Italy e ISPOR Italy – Rome Chapter con l’obiettivo di rivedere in senso critico e propositivo il percorso e le valutazioni che portano al rimborso dei farmaci per malattie rare per contribuire ad un accesso lineare e ad una migliore definizione del valore.
Comitato direttivo
Pier Luigi Canonico
Professore a contratto di Farmacologia presso Università degli Studi del Piemonte Orientale “Amedeo Avogadro”, Dipartimento di Scienze del Farmaco e Past President ISPOR Italy-Rome Chapter
Claudio Jommi
Professore di Economia Sanitaria presso Università degli Studi del Piemonte Orientale “Amedeo Avogadro”, Dipartimento di Scienze del Farmaco e Presidente Eletto Ispor Italy-Rome Chapter
Fulvio Luccini
Market Access Italy Managing Director presso Cencora Pharmalex
Andrea Marcellusi
Ricercatore a tempo determinato in tenure track (RTT) presso Università degli Studi di Milano, Dipartimento di Scienze Farmaceutiche e Presidente Ispor Italy-Rome Chapter