EXPLORARE 3.0 - Cos’è?
ExploRare nasce dall’esigenza di generare evidenze utili a ridurre le incertezze durante la fase di valutazione tecnico scientifica e di prezzo e rimborso di farmaci per malattie rare con lo scopo ultimo di individuare best practice e soluzioni operative per ottimizzare l’accesso a questa tipologia di farmaci da parte dei pazienti.
Grazie ai risultati ottenuti dalle due precedenti edizioni e alle riflessioni emerse durante le varie fasi del progetto nasce la terza edizione di ExploRare che prevede tra gli obiettivi:
Generare evidenze utili a ridurre le incertezze durante la fase di valutazione tecnico scientifica e di prezzo e rimborso di farmaci per malattie rare.
Analizzare la rilevanza dei PROMs nel tempo e comprendere quanto la citazione e/o l’utilizzo dei PROMs nei trials clinici abbia influenzato le scelte di natura regolatoria.
Valutare l’effetto di pratica del blended price in caso di estensione di indicazione, verificarne le implicazioni sui tempi negoziali e sugli sconti e formulazione di proposte concrete
Analizzare l’evoluzione della spesa per i farmaci per malattie rare tenendo conto sia della spesa generata dai nuovi farmaci sia delle dinamiche relative ai farmaci già rimborsati.
Valutare la spesa generata dai farmaci ad oggi in pipeline che produrranno spesa nei prossimi anni
Proporre best practice e soluzioni operative per l’accesso di questa tipologia di farmaci.
Mantenere vivo il dibattito in tutte le sedi.
